21世纪经济报道记者季媛媛 上海报道
今年以来，针对创新药的利好政策不断，加速创新药审评审批政策也成为目前医药界关注的焦点之一。
近日，国家药监局关于印发《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案的通知》（以下简称《方案》）明确指出，要优化创新药临床试验审评审批机制，强化药物临床试验申请人（以下简称申请人）主体责任，提升药物临床试验相关方对创新药临床试验的风险识别和管理能力，探索建立全面提升药物临床试验质量和效率的工作制度和机制，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批，缩短药物临床试验启动用时。
《方案》强调，试点项目范围为1类创新药（细胞和基因治疗产品、疫苗产品等除外）临床试验申请。申请人不受区域限制，需在境内外至少获批过3个创新药临床试验申请，有丰富的临床试验实施及药物警戒管理经验，能够在临床试验申请提交前对临床试验项目进行全面的风险评估并制定有效的风险管理计划。
对此，不少业内人士认为：这一里程碑式的决策，不仅标志着我国药品监管体系的又一次深刻变革，更为我国医药产业插上了腾飞的翅膀，预示着中国创新药研发将进入一个全新的“加速度”时代。
谈及这一政策对于产业的影响，中国药科大学教授、药审中心咨询专家、药典委员会委员尹莉芳对21世纪经济报道记者表示，纳入试点的项目坚持标准不降低。药审中心严格按照现行技术要求开展审评审批，确保每一款创新药物都经得起科学的检验和时间的考验。同时，加强与申请人、临床试验机构、省级药品监督管理部门的协同合作，形成工作合力，共同推动试点工作的顺利开展。这种公平公正公开的原则，不仅保障了创新药物研发的合法权益，更为公众的健康安全筑起了一道坚实的防线。
“此次试点工作的推出，是国家药监局持续深化药品审评审批制度改革的重要举措之一。通过优化药品补充申请审评审批程序、提升药品审评审批效能等一系列措施，国家药监局正逐步构建起一个更加科学、高效、透明的药品监管体系。这一体系的建立，不仅有助于提升我国医药产业的竞争力和创新能力，更为生物医药产业的高质量发展提供了强有力的支撑和保障。”尹莉芳说。
“救命药”、“好药”加速问世
药品审评作为一门科学，随着科技的飞速发展，正通过一系列监管工具、标准与方法的创新，不断制定并优化审评技术规范指南、检查检验评价技术及技术标准等，以有效解决影响药品创新、质量及效率的突出问题。
尹莉芳教授介绍，以此次《方案》为例，该政策明确优化创新药临床试验审评审批机制，经确认的试点项目（主要为1类创新药（细胞和基因治疗产品、疫苗产品等除外）），药审中心在受理临床试验申请后30个工作日内完成审评审批；申请人与试点机构开展高效合作，于临床试验申请获批后12周内启动临床试验（第一例受试者签署知情同意书），并在临床试验全过程实施风险管理。
与此同时，IND缩短时长“30个工作日”，不仅节省了1个月的成本，也让后期符合条件的创新药更早上市，尤其是如果两个头对头的创新药，走了试点通道的创新药更早上市，将在品牌、市场、销售等方面产生巨大先发优势。这一时间节点，相比以往，无疑是一次质的飞跃，为创新药物从实验室走向市场铺设了一条快速通道。
“这不仅意味着研发企业能够更早地看到成果转化的曙光，更将极大地激发整个医药行业的创新活力，推动更多‘救命药’‘好药’加速问世。”尹莉芳说。
事实上，近年来，国家药品监管部门积极适应并引领新质生产力的发展。例如，2024年6月13日，正式发布了《药品监管人工智能典型应用场景清单》，该清单明确了人工智能在药品注册资料形式审查、辅助审评及批件整理等多个环节的应用，特别是药品辅助审评方面，利用大语言模型和大数据分析技术，自动提取并对比申报资料中的关键信息点，从而辅助评审专家做出更为精准的判断，有效缩短了新药上市周期，加速了新药的可及性。
与此同时，连续制造技术、3D打印技术、细胞与基因治疗技术等新兴技术的兴起，不仅为药品制造企业带来了效率提升与成本降低的双重红利，还通过基因疗法、CAR-T细胞治疗等新技术为患者带来了福祉。然而，这些新兴技术也为药品审评工作带来了前所未有的挑战。
为此，国家药品监管部门相继出台了《化药口服固体制剂连续制造技术指导原则》《Q13：原料药和制剂的连续制造》《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则》及《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则》等一系列指导原则，旨在进一步完善药品评审相关法律法规体系，确保评审过程的公正性、透明性与科学性。
“这些法律法规的出台，为药品研发与评审工作提供了清晰明确的指导与规范，有效减轻了不必要的行政负担。”尹莉芳认为，通过新技术的赋能与法律法规的保驾护航，药品审评工作得以在确保药品安全性、有效性与质量可控性的前提下，积极助力创新，推动医疗健康行业向高质量发展迈进，持续保障并促进公众健康水平的提升。
仍需加强产学研深度融合
一系列加快审评工作规范的发布对于创新药研发和上市具有重要意义，而眼下，除了政策的推动，产学研医融合推动创新成果落地也成为关键。
有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者表示，生物医药产业是关系国计民生和国家安全战略性新兴产业，思考中国医药创新发展离开这一前提就会失去方向。当前，医药创新与基础临床研究产生脱节。基础研究转化整体比例较低，且以高校及科研院所代表的“药物发现-企业转化”路径为主临床角度几乎没有参与药物研发，药物研发更多是“盯着药”而非“盯着病”。
基于此，需要多维度提升我国源头创新的能力，要把临床研究机构变成临床科学研究机构，不仅仅是做企业所委托的GCP临床研究，更多的是要做干预性的研究，聚焦临床未被满足需求，而不只是聚焦已上市药品的新增适应症，限制、束缚中国源头创新。
谈及临床成果转化，同济大学附属第十人民医院心脏中心主任，同济大学医学院泛血管病研究所所长徐亚伟在接受21世纪经济报道记者采访时表示，临床需求是推动创新的核心动力，若无此需求，创新将显著缺乏驱动力。
“至于如何将创新融入当前临床实践，关键在于确保所实施的措施不仅具备卓越的疗效，还必须高度安全。因此，安全性和有效性构成了我们评估的首要且至关重要的指标。此外，还需融入经济学相关理论作为考量因素。”徐亚伟认为，优秀的治疗方案与欠佳的方案之间的根本区别，在于它们是否以患者的最终治疗效果和结局为导向。
如此也使得，想要将创新想法变成幼苗、幼苗变成产品、产品变成商品，中间有一道道关卡需要集体去突破。我国想要把临床成果转化完整的链条构建起来还需要很长一段路要走。医药创新成果转化是一个闭环系统，需要政府、企业、大学、资本的共同参与。
中国工程院院士、江南大学校长陈卫也对21世纪经济报道记者表示，我国科研机构和企业在科技创新领域各自展现出独特的优势。具体而言，科研机构以其卓越的研发能力著称，汇聚了众多高水平的专业人才与学者，凭借深厚的理论积淀和尖端的科研设施，能够深入开展基础研究与前沿技术探索，展现出强大的科研创新能力。相对而言，企业则对市场及消费者需求有更为精准的把握，能够快速适应市场变化，高效整合产业链上下游资源，甚至跨越不同领域，加速技术在实际应用中的推广、拓展与创新。
“科研机构能够在理论、技术、人才等多个维度为企业提供有力支持，而企业则通过提供市场需求信息、真实使用数据及反馈，助力科研机构调整研究方向与策略，优化技术与产品设计，确保科研成果更加贴近市场需求。”陈卫院士认为，双方需要通过知识共享、技术转移、联合研发、投资合作、产业孵化、人才交流等多元化合作模式，实现资源的高效整合与优势互补，共同推动技术创新。
本文链接：中国创新药研发进入全新“加速度”时代，如何加快临床成果转化落地？http://www.llsum.com/show-9-12629-0.html
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