设置
  • 日夜间
    随系统
    浅色
    深色
  • 主题色

血友病的基因治疗将成趋势

2024-04-19 09:19:09 来源: 科技日报

4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,在血友病的疗法中,基因治疗将成为一种趋势。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

作为一种遗传性出血性疾病,血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

专家表示,如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,最高致残率达70%。儿童尤其是新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

 gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,在血友病的疗法中,基因治疗将成为一种趋势。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

作为一种遗传性出血性疾病,血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

专家表示,如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,最高致残率达70%。儿童尤其是新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

 gWM流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

本文链接:血友病的基因治疗将成趋势http://www.llsum.com/show-2-5089-0.html

声明:本网站为非营利性网站,本网页内容由互联网博主自发贡献,不代表本站观点,本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼,请大家谨防诈骗!若有侵权等问题请及时与本网联系,我们将在第一时间删除处理。

上一篇: 中国移动发布“灵云”无线通算智融合开放平台

下一篇: 以智能终端助力培育新质生产力

热门资讯

  • “桃花癫”是种病,得治

    民俗有言:桃花开,痴子忙。昨日,一大学生患“桃花癫”登上微博热搜,引发热议。该大学生认为周围女生都喜欢自己,并向全校的女生分别告白。不仅如此,由于精

  • 洞悉竹类植物有了称手“利器”

    竹类植物是竹亚科植物的总称,与水稻、小麦、大麦和燕麦同属于禾本科BOP分支,具有重要的经济、生态和文化价值。为更好地服务竹类植物的系统进化和功

  • 新AI系统可提供足球制胜战术

    未来的足球场,人工智能(AI)当“大脑”?《自然·通讯》19日发表一项来自谷歌深度思维的最新成果,研究团队报告了一个名为“TacticAI”的系统,能在足

  • 量子计算机能更好解决组合优化问题

    旅行推销员问题是一个经典的数学问题,也是一个组合优化问题。德国柏林弗雷大学和亥姆霍兹柏林能源与材料研究中心(HZB)科学家开展的一项新研究证明,量

  • 培育一批专利产业化样板企业

    近日,国家知识产权局等五部门联合印发了《专利产业化促进中小企业成长计划实施方案》(以下简称《实施方案》)。《实施方案》提出,到2025年底,中小企业知

  • 马斯克开源3140亿参数的Grok,大模型争相开源所为何求?

      马斯克开源3140亿参数的Grok,大模型争相开源所为何求?  作者:刘晓洁  特斯拉CEO埃隆・马斯克(Elon Musk)给大模型领域投下一枚重磅炸弹。  北京时间3月18日凌晨,马斯

  • 借AI“慧眼”鉴别可疑论文图片

    今年1月,英国分子生物学家肖尔托·戴维发表文章,指控美国哈佛大学医学院附属丹娜-法伯癌症研究所科学家通过修改图片伪造数据。随后该研究所正

  • 鹊桥二号中继星成功发射 将是探月工程四期“关键一环”

    记者从国家航天局获悉,3月20日8时31分,探月工程四期鹊桥二号中继星由长征八号遥三运载火箭在中国文昌航天发射场成功发射升空。科技日报记者 付

  • 突发!Kimi,崩了!

    因流量突然剧增,3月21日,陆续有用户在社交平台上表示,月之暗面旗下大模型应用Kimi智能助手的APP和小程序均无法正常使用。截至记者发稿时,相关

  • 腾讯发布GiiNEX游戏AI引擎 用AIGC助力游戏研发运营

    3月20日,在2024全球游戏开发者大会(GDC)上,腾讯发布了自研游戏AI引擎——GiiNEX。基于生成式AI和决策AI技术,GiiNEX将为游戏全生命周期提供丰

  • 库克:苹果头显产品年内中国上市!产业链核心供应商揭秘

    3月24日,据央视财经消息,在今天开幕的中国发展高层论坛2024年年会现场,苹果公司首席执行官蒂姆·库克回应记者提问表示,苹果公司的Apple Visio

  • 电子导盲犬可能要来了!相关研究在我国取得新突破

    “啪嗒啪嗒......”一只机器狗在街上迈着规律的步伐,拉着牵引绳的盲人,在它的带领下越过沿路障碍,平稳地行走着,电子导盲犬能否取代传统导盲犬,解决视障

推荐资讯

  • 日榜
  • 周榜
  • 月榜