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政策动向
- 6月1日起，上海新生儿遗传代谢病筛查由4种增至15种
据上海市卫生健康委印发的《上海市新生儿遗传代谢病筛查工作管理办法》（以下简称管理办法），上海市新生儿遗传代谢病筛查病种由4种增加至15种，自2024年6月1日起施行。
根据管理办法规定，上海在原有先天性甲状腺功能减低症、苯丙酮尿症、先天性肾上腺皮质增生症和葡萄糖－6-磷酸脱氢酶缺乏症4种疾病筛查的基础上增加甲基丙二酸血症、原发性肉碱缺乏症、希特林蛋白缺乏症、中链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症、丙酸血症、异戊酸血症、戊二酸血症-Ⅰ型、枫糖尿病、极长链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症、瓜氨酸血症Ⅰ型和同型半胱氨酸血症Ⅰ型11种疾病的筛查。今年6月1日起，上海出生的新生儿可享受上述15种遗传代谢病筛查服务。
为配合此项工作，近日，上海市医保局、市发展改革委、市财政局、市卫生健康委联合印发了《关于调整本市生育医疗费补贴标准有关问题的通知》，自今年6月1日起，将生育医疗费补贴由4200元提高到4500元，其中危重孕产妇生育医疗费补贴由8000元提高到8300元。
- 国家药监局发布罕见病临床试验指导原则
5月30日，国家药监局药审中心发布关于《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》的通告（2024年第25号）。
通知指出，为深化“以患者为中心”的临床试验新理念，助力罕见疾病药物临床研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。
药械审批
- 和美药业PDE4抑制剂拟纳入优先审评
5月30日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，和美药业申报的莫米司特片（Hemay005片）拟纳入优先审评，针对适应症为中度至重度斑块状银屑病。公开资料显示，这是和美药业自主研发的一款小分子PDE4抑制剂。
- 痛风治疗新药获批临床
中国国家药监局药品审评中心（CDE）近日公示，信达生物申报的1类新药替古索司他片已经获得临床试验默示许可，拟开发治疗痛风。根据信达生物公开资料，替古索司他片（IBI128）是一款全新非嘌呤类似物——黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI）。信达生物于2022年12月与总部位于韩国的LG公司化学达成一项约9550万美元的合作，从而获得该产品在中国的开发和商业化权利。
资本市场
- 一脉阳光将于6月7日登陆港交所
江西一脉阳光集团股份有限公司5月30日开启招股、至6月4日结束，并预计将于6月7日正式以“2522”为股票代码在港交所主板挂牌上市。一脉阳光计划在本次IPO中发行17,816,000股股份。其中，香港公开发售1,782,000股股份，国际发售16,034,000股股份。发行区间为每股14.6港元至16.8港元。值得一提的是，卓投管理（由江西省投资集团有限公司控股）、联影医疗（688271.SH）全资子公司联影香港，以及新锐医药（6108.HK）全资子公司中国新锐作为基石投资者参与本次发行，累计认购1.21亿港元。
- 标新生物完成A轮融资，推进蛋白降解药物开发
5月31日，标新生物医药科技（上海）有限公司宣布获得A轮融资，由黄埔生物医药基金领投，粤民投基金、南湾百澳、司南园科跟投。根据新闻稿，本轮融资将重点用于标新生物产品管线GT919和GT929的临床1期推进和临床前项目的开发。
行业大事
- 美国政府接近与莫德纳达成协议，资助mRNA禽流感疫苗试验
5月30日，媒体报道称，美国政府即将达成一项协议，为莫德纳mRNA流行性禽流感疫苗的后期试验提供资金，希望在H5N1疫情通过鸡蛋农场和牛群传播之际加强流行病疫苗的储备。据悉，美国卫生与公众服务部生物医学高级研究与发展管理局提供的联邦资金最早可能于下个月到位。
- 康方生物发布AK112 HARMOIN-2试验中头对头击败K药
5月31日，康方生物宣布其管线AK112（依沃西单抗）头对头对比Keytruda（K药）一线治疗PD-L1阳性NSCLC的三期临床试验达到PFS主要终点，显示强阳性结果。据悉，该药是康方生物自主研发的全球首创双特异性抗体新药。
- 治疗实体瘤，易慕峰生物公布2款CAR-T产品临床数据
5月31日，易慕峰生物宣布在2024年5月31日-6月4日美国临床肿瘤学会（ASCO）年会期间，该公司将以壁报展示IMC001的临床研究数据，并在线展示IMC002的最新临床研究数据。
IMC002是基于高特异性VHH抗体选择靶向CLDN18.2的自体CAR-T细胞药物，高特异性VHH抗体有望提升IMC002的耐受性以及扩展临床剂量范围，该产品于2022年7月获得美国FDA孤儿药资格。继被FDA批准进入临床后，IMC002的IND申请已于2023年4月获中国CDE的默示许可。
- 轻度/中度斑秃患者或将迎新疗法
今天，Soterios Pharma公布其在研药品STS-01用于治疗轻度/中度斑秃患者的临床2期试验积极结果。分析显示，试验达成主要终点与多个次要终点，有超过四分之一患者在接受治疗后头发完全恢复生长。根据新闻稿，STS-01有可能成为首个获批的轻度/中度斑秃疗法并成为标准治疗方式。
本文链接：明日起上海新生儿遗传代谢病筛查由4种增至15种；轻度/中度斑秃患者或将迎新疗法http://www.llsum.com/show-9-12068-0.html
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