一、 新药（新适应症/技术）获批
- 信达生物：佩米替尼在中国澳门获批上市
信达生物4月22日宣布，达伯坦（佩米替尼片）获得中国澳门药物监督管理局（ISAF）批准上市，用于曾接受过全身性治疗后疾病恶化、肿瘤具有FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌的成人患者。佩米替尼由Incyte和信达生物共同开发，于2020年4月由美国FDA批准上市，用于治疗既往接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌。
- 百济神州：替雷利珠单抗获欧盟批准用于治疗非小细胞肺癌
百济神州4月23日公告称，欧盟委员会已授予其旗下产品百泽安（替雷利珠单抗注射液）的上市许可，标志着该药物在欧盟范围内正式获批上市。百泽安的上市许可涉及三项非小细胞肺癌（NSCLC）适应症，包括一线及二线治疗。百济神州表示，此次获批上市的百泽安为一种新型的PD-1/PD-L1类药物，其在治疗非小细胞肺癌方面显示出较好的疗效和安全性。此次欧盟委员会的批准，将有助于扩大百泽安的国际市场占有率，为公司全球商业化战略的实施增添助力。
- 金斯瑞：传奇生物CARVYKTI用于复发难治性多发性骨髓瘤患者的二线治疗获欧盟批准
金斯瑞4月23日公告称，子公司传奇生物近日宣布，欧盟委员会已批准CAR-T疗法CARVYKTI（西达基奥仑赛）用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者。西达基奥仑赛是一款靶向BCMA的CAR-T疗法，由传奇生物和强生共同开发与商业化。
- 诺华：“first-in-class”疗法获FDA批准
诺华（Novartis）4月24日宣布，美国FDA批准其放射性配体疗法Lutathera（Lu 177 dotatate）用于治疗12岁及以上的生长抑素受体阳性（SSTR+）胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）的儿童患者，其中包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤。此次批准使Lutathera成为首个获批用于治疗GEP-NET儿童患者的疗法。此次Lutathera的批准主要基于NETTER-P试验结果，该试验评估了Lutathera对12至18岁以下SSTR+ GEP-NET患者的作用。该试验分析显示Lutathera的安全性与NETTER-1试验中的成年患者一致，NETTER-1是支持Lutathera在成人中获批的关键3期试验。此外，儿童患者估计接受的放射剂量位于外部射线放射治疗（external beam radiation）的既定器官阈值之内，并与成人批准剂量的放射剂量相当。
二、研发/临床/市场进展
- 恒瑞医药：门冬胰岛素注射液药物临床试验获批，氟唑帕利胶囊、甲磺酸阿帕替尼片上市许可申请获受理
恒瑞医药4月25日公告称，获得门冬胰岛素注射液药物临床试验批准通知书。同日公告，氟唑帕利胶囊、甲磺酸阿帕替尼片药品上市许可申请获受理，公司氟唑帕利胶囊、甲磺酸阿帕替尼片的药品上市许可申请获国家药监局受理，且拟被纳入优先审评品种公示名单，公示期7日。
氟唑帕利胶囊已获批两个适应症，分别为：2020年12月获批用于既往经过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA突变(gBRCAm)的铂敏感复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗；2021年6月获批用于铂敏感的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。
甲磺酸阿帕替尼片已获批三个适应症，分别为：2014年10月获批单药用于既往至少接受过2种系统化疗后进展或复发的晚期胃腺癌或胃-食管结合部腺癌患者的治疗；2020年12月获批单药用于既往接受过至少一线系统性治疗后失败或不可耐受的晚期肝细胞癌患者的治疗；2023年1月获批联合注射用卡瑞利珠单抗用于不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗。
- 和誉医药：附属治疗肝细胞癌药物获美国FDA授予孤儿药认定
和誉4月25日公告称，附属公司和誉医药自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（ABSK011）获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格认定，用于治疗肝细胞癌（“HCC”）。
依帕戈替尼是一款具有高选择性的FGFR4小分子抑制剂，拟用于治疗晚期实体瘤，尤其是存在FGFR4信号通路异常（如配体FGF19扩增/过表达，FGFR4突变/扩增/融合等）的晚期HCC、胆管癌、乳腺癌等。FGFR4信号通路是HCC分子靶向治疗开发的一个很有前景的方向。与竞争性产品相比，依帕戈替尼表现出了更好的效力和抗肿瘤疗效，并在临床前研究中具有良好的物理化学性质。
- 贝达药业：BPI-16350取得Ⅲ期临床试验总结报告
贝达药业4月24日公告称，公司自研项目BPI-16350（酒石酸泰贝西利胶囊）完成Ⅲ期临床试验后，经过一系列数据统计分析工作已取得临床试验总结报告。贝达药业表示，BPI-16350是由公司自主研发的全新的、拥有完全自主知识产权的新分子实体化合物，针对的靶点为细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）。本研究是BPI-16350联合氟维司群对比安慰剂联合氟维司群治疗既往接受内分泌治疗后进展的HR+/HER2-的局部晚期、复发或转移性乳腺癌受试者的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究。
研究结果显示，基于研究者评估，BPI-16350+氟维司群组用于既往接受内分泌治疗后进展的HR+/HER2-的局部晚期或晚期复发转移性乳腺癌治疗的中位PFS（Progression-Free Survival，无进展生存期）显著优于安慰剂+氟维司群组。独立疗效委员会（IREC）和研究者评估的PFS结论一致。同时，BPI-16350+氟维司群组受试者安全性良好。国内共有四款治疗乳腺癌的CDK4/6抑制剂获批，即辉瑞公司的哌柏西利、诺华公司的瑞波西利、礼来公司的阿贝西利以及恒瑞医药的达尔西利。
- 君实生物：香港卫生署药物办公室受理特瑞普利单抗上市许可申请
4月24日，君实生物宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗，以及作为单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者的2项适应症上市许可申请于近日获得香港卫生署药物办公室（DO）受理。君实生物表示，本次上市许可申请系基于JUPITER-02（一项针对一线治疗鼻咽癌的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心III期临床研究，NCT03581786）及POLARIS-02（一项针对二线及以上治疗的复发或转移性鼻咽癌的多中心、开放标签、II期关键注册临床研究，NCT02915432）的研究结果。
- 和黄医药：与武田合作小分子抑制剂有望获欧盟批准
武田（Takeda）与和黄医药（HUTCHMED）于4月26日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已建议批准Fruzaqla（呋喹替尼/fruquintinib）用于治疗经治的成人转移性结直肠癌（mCRC）患者。根据新闻稿，若于获批，呋喹替尼将成为欧盟超过十年来首个批准用于治疗转移性结直肠癌的创新靶向疗法，无论患者的生物标志物状态如何。此外，呋喹替尼也将成为欧盟批准用于经治mCRC患者的首个能够选择性抑制所有三种VEGF受体亚型的药物。2023年3月，武田与和黄医药达成独家许可协议，在除中国大陆、香港和澳门以外的全球范围内进一步推进呋喹替尼的开发、商业化和生产。该药此前已于中国与美国获批上市。
三、肿瘤投融资与企业合作
- SynOx Therapeutics：完成7500万美元的B轮融资
4月22日，SynOx Therapeutics公司宣布完成7500万美元的B轮融资，获得的资金将用于推动其靶向CSF-1受体的潜在“best-in-class”抗体疗法emactuzumab的3期临床试验和后续开发，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。在TGCT患者中，CSF-1的过度表达抑制T细胞介导的抗癌免疫反应。Emactuzumab通过抑制CSF-1受体介导的信号通路，促进T细胞浸润和抗癌免疫反应。此前的临床试验数据显示，emactuzumab达到71%的客观缓解率（ORR），可快速缩小肿瘤并且疗效持久，显著改善患者功能性指标。这些研究同时显示emactuzumab具有良好的安全性和耐受性。
四、21CC一周观点
- 医促会甲状腺疾病专业委员会主任委员林岩松：核医学诊疗一体化助力甲状腺癌个性化治疗
近30年来，甲状腺癌发病率持续快速增长，据美国流行病监测计划（SEER）数据库，美国甲状腺癌发病率由1975年的4.9/10万快速增长至2019年的13.8/10万，发病率增长近3倍。据国家癌症中心估算数据，我国2022年甲状腺癌年新发病例为46.6万，在各类恶性肿瘤中排名第3。
经过多学科诊疗（MDT）团队努力，中国甲状腺癌的5年生存率已经从2003年的67.5%提升到2015年的84.3%，但与美国SEER数据库的数据相比仍然存在14%的生存差异，这或许提示仍然需要更多努力来改善中国甲状腺癌患者的预后。
医促会甲状腺疾病专业委员会主任委员、中国临床肿瘤协会核医学专家委员会主任委员林岩松表示：“核医学诊疗一体化的理念给甲状腺癌治疗带来了革命性变化，在之前的临床诊疗中，碘治疗直接依据手术后患者病理特征的复发风险分层，对高危人群进行大剂量治疗，低危人群只考虑清甲。随着诊疗一体化理念的发展和核医学仪器设备的进步，治疗前我们会通过使用小剂量诊断性碘进行病灶探测，明确治疗目标和靶点，进而让诊疗管理和后续决策更加精准化和个体化。”
本文链接：21CC肿瘤情报（第81期）：信达生物佩米替尼澳门上市；百济神州替雷利珠单抗欧盟范围上市http://www.llsum.com/show-9-11777-0.html
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