昨天(28日)，在博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病，促进健康公平可及”分论坛上，“渐冻症斗士”蔡磊通过视频分享感受。 论坛官方供图
我国罕见病目录收录的207种罕见病，60种国内有药，62种国外有药而国内没药。如何鼓励这62种药物到中国注册上市？
中国国际经济交流中心理事长毕井泉在博鳌亚洲论坛2024年年会举办的“关注罕见病，促进健康公平可及”分论坛上表示，要努力降低罕见病药物进口注册成本，罕见病药物审批上市，不要等临床三期试验，改为只进行一期临床试验，二期临床有效就允许直接上市。他还提到，目前我国有21种因年治疗费用超30万元而没纳入医保目录的罕见病治疗药品，建议按照30万元数额来进行医保支付。
针对这一世界难题，国家药品监督管理局科技和国际合作司司长秦晓岺在论坛上给出中国的解决方案。
秦晓岺表示，实际上中国政府高度重视罕见病，在药品审评审批环节，2018年，国家药监局和国家卫生健康委一共发布了三批目录81个凭单，其中30多个品种是罕见病用药，鼓励企业申请罕见病用药审批，通过特殊的审评渠道给予支持，让它更快进入市场。
国际罕见病理事会主席、加拿大罕见病组织主席兼首席执行官杜兰·王·里格提出了另一种解决之法。她说，中国投入很多资金开发罕见病的治疗方式，开发了诊断方式和最好的基础设施，使得患者能够快速获得治疗方案。但新兴经济体却没有这样的水平和规模。她建议，让多个国家通过罕见病的共同团体来实现药物采购，那么面对医药企业就会有更强的议价能力。
当日，因为身体原因不能到论坛现场的爱斯康医疗科技有限公司董事长、京东集团原副总裁蔡磊，通过视频分享了自己的感受。作为“渐冻症斗士”，蔡磊表示，虽然渐冻症还未被攻克，但是“不是因为有希望才去努力，而是因为努力才看到了希望”，罕见病患者为人类的进步，极大地承担了风险和病痛，承担了小概率事件，同时，每一种罕见病的攻克，都是人类医学的巨大突破。近期，蔡磊决定和夫人再捐助一亿元用于支持渐冻症的基础研究和药物研发、临床医疗等科研项目，此举引发了社会关注。谈及此举的初衷，他表示，由于患者群体较少，药物研发风险高且成本高昂，长期缺乏足够关注和资金投入。面对患者群体生命救治的绝望和药物研发的困境，在所剩不多的生命时间里，他选择再次创业，携手各方对渐冻症发起挑战。
昨天(28日)，在博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病，促进健康公平可及”分论坛上，“渐冻症斗士”蔡磊通过视频分享感受。 论坛官方供图
我国罕见病目录收录的207种罕见病，60种国内有药，62种国外有药而国内没药。如何鼓励这62种药物到中国注册上市？
中国国际经济交流中心理事长毕井泉在博鳌亚洲论坛2024年年会举办的“关注罕见病，促进健康公平可及”分论坛上表示，要努力降低罕见病药物进口注册成本，罕见病药物审批上市，不要等临床三期试验，改为只进行一期临床试验，二期临床有效就允许直接上市。他还提到，目前我国有21种因年治疗费用超30万元而没纳入医保目录的罕见病治疗药品，建议按照30万元数额来进行医保支付。
针对这一世界难题，国家药品监督管理局科技和国际合作司司长秦晓岺在论坛上给出中国的解决方案。
秦晓岺表示，实际上中国政府高度重视罕见病，在药品审评审批环节，2018年，国家药监局和国家卫生健康委一共发布了三批目录81个凭单，其中30多个品种是罕见病用药，鼓励企业申请罕见病用药审批，通过特殊的审评渠道给予支持，让它更快进入市场。
国际罕见病理事会主席、加拿大罕见病组织主席兼首席执行官杜兰·王·里格提出了另一种解决之法。她说，中国投入很多资金开发罕见病的治疗方式，开发了诊断方式和最好的基础设施，使得患者能够快速获得治疗方案。但新兴经济体却没有这样的水平和规模。她建议，让多个国家通过罕见病的共同团体来实现药物采购，那么面对医药企业就会有更强的议价能力。
当日，因为身体原因不能到论坛现场的爱斯康医疗科技有限公司董事长、京东集团原副总裁蔡磊，通过视频分享了自己的感受。作为“渐冻症斗士”，蔡磊表示，虽然渐冻症还未被攻克，但是“不是因为有希望才去努力，而是因为努力才看到了希望”，罕见病患者为人类的进步，极大地承担了风险和病痛，承担了小概率事件，同时，每一种罕见病的攻克，都是人类医学的巨大突破。近期，蔡磊决定和夫人再捐助一亿元用于支持渐冻症的基础研究和药物研发、临床医疗等科研项目，此举引发了社会关注。谈及此举的初衷，他表示，由于患者群体较少，药物研发风险高且成本高昂，长期缺乏足够关注和资金投入。面对患者群体生命救治的绝望和药物研发的困境，在所剩不多的生命时间里，他选择再次创业，携手各方对渐冻症发起挑战。
本文链接：国家药品监督管理局有关负责人：中国政府高度重视罕见病 鼓励企业申请药品审批http://www.llsum.com/show-5-10464-0.html
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