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挑战“不死的癌症”:创新疗法层出不穷之际,距离红斑狼疮根治还有多远?

2024-10-31 11:49:41 来源:

21世纪经济报道 见习记者李佳英 广州报道k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

近日,一位“红斑狼疮导致肾衰竭”的患者赴国外安乐死的消息,进一步激发了红斑狼疮患者对此疾病的恐惧心理。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

由国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心主任、北京协和医院风湿免疫科长聘教授曾小峰牵头撰写的《2020中国系统性红斑狼疮诊疗指南》提到,系统性红斑狼疮(SLE)是一种青年女性高发、慢性、系统性自身免疫性疾病。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

因无法治愈且需要长期治疗,该病被医学界称为“不死的癌症”。不少患者要长期面临各种并发症,以及激素治疗的副作用,甚至可能遭遇多次复发。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

“目前治疗策略正在改变,主张尽量短期、小剂量应用激素,并长期监测其副作用。在疾病缓解期,多数患者能够减少甚至停用激素。”曾小峰告诉21世纪经济报道记者,若在早期实现达标治疗,脏器受累程度较小,患者有可能维持长期健康状态。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

针对这一尚无根治药物的疾病,众多药企正竞相开发创新疗法。然而,SLE发病机制复杂,各家药企多选择“试水”不同治疗路径,针对的靶点亦相对分散。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

一位券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者透露,SLE虽为自身免疫性大病种,但其治疗机制仍待明确,尚无特别明确的机制性解决方案,业界还在积极尝试。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

关键在于早期实现达标治疗k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

《系统性红斑狼疮诊疗规范》指出,SLE的临床表现具有高度异质性,系统受累表现多样,病程和疾病严重程度不一,易造成如肾脏、血液及神经系统等重要脏器损害,如狼疮性肾炎(LN)、肺动脉高压(PAH)、神经精神狼疮(neuropsychiatric SLE,NPSLE)等。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

SLE多发于育龄期女性,北京协和医院风湿免疫科牵头建立的“中国系统性红斑狼疮研究协作组(CSTAR)”数据显示,我国SLE患者的平均发病年龄为30.7岁,女性与男性患者比例高达12:1。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

曾小峰告诉21世纪经济报道记者,针对SLE这一具有高复发特性的疾病,其病情若能在早期被识别并迅速介入治疗,存在逆转的可能。一旦疾病进展至如肾功能衰竭等不可逆阶段,治疗所面临的挑战将显著加剧。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

SLE的治疗焦点在于实现达标治疗,包括临床缓解和低疾病活动度。曾小峰介绍,SLE患者的十年生存率从早期的89%提升至当前的96.8%。这一提升得益于达标治疗、医生整体认识的提高以及新药的出现。早期实现达标治疗可以最大程度地减少脏器受累,从而改善患者的长期预后,并有助于患者维持长期的健康状态。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

然而,患者对疾病的认知度低、治疗依从性差,很多患者不能按时规律随访,亦增加了疾病复发和脏器损伤的风险。另有多项针对SLE患者的调查结果显示,我国SLE患者对疾病相关知识了解不足,缺乏获取疾病知识的正确途径,包括不能对自身的疾病状况做出正确评估。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

曾小峰强调,早期诊断、及时且规范的治疗、持续的治疗遵循以及定期的病情随访,对于患者长期缓解和生活质量改善至关重要。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

SLE是一种常见的自身免疫性风湿病,但目前临床上能够兼顾疗效和安全性的药物较为缺乏。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

一直以来,激素治疗贯穿了SLE患者轻、中、重等不同疾病程度的治疗周期。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

曾小峰指出,长期以来,激素治疗在SLE管理中扮演着双刃剑的角色。一方面,激素治疗在SLE治疗中仍占据重要地位,特别是在急性期,目前尚未有药物能超越其疗效。上世纪40至50年代,SLE患者生存期极为有限,五年生存率甚至不足40%。随着激素及免疫抑制剂的引入与应用,SLE患者的生存期得以显著延长。另一方面,激素和免疫抑制剂的副作用影响患者生命质量,长期大剂量应用亦存在诸多风险。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

“当前,治疗策略正在改变,主张尽量短期、小剂量应用激素,并长期监测其副作用。在疾病缓解期,多数患者能够减少甚至停用激素。同时,随着生物制剂、小分子化合物、细胞治疗研究不断进步,医学界正期待着一个无激素治疗时代的到来。”曾小峰进一步指出。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

药企争攀自免“高地”k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

目前,一众药企正基于不同的靶点与治疗通路,开发免疫抑制剂的多靶点治疗、免疫吸附、干细胞移植、生物制剂治疗以及嵌合抗原受体T细胞治疗(CAR-T治疗)等。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

跨国药企如GSK和阿斯利康,分别凭借贝利尤单抗和阿伏利尤单抗,在B淋巴细胞耗竭和Ⅰ型干扰素通路抑制方面取得了进展。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

其中,阿伏利尤单抗已正式获得广东省药品监督管理局批准,正式引进大湾区药械通指定医疗机构,用于接受标准治疗但仍然为中度至重度活动性、自身抗体阳性系统性红斑狼疮成人患者的附加疗法。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

本土药企同样不甘落后,恒瑞医药、康诺亚、石药集团、亚盛医药、诺诚健华、泽璟制药等亦在SLE方面有所布局。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

在细胞治疗方面,药明巨诺、亘喜生物、石药集团亦在推动相关新药临床试验。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

然而,CAR-T产品仍有其短板。一家从事系统性红斑狼疮药物研发的企业告诉21世纪经济报道记者,CAR-T细胞治疗可能导致临床并发症,如细胞因子释放综合征(CRS),导致患者高烧、低血压甚至多器官衰竭;CAR-T细胞可能误攻击健康组织中的目标抗原,引发非肿瘤靶向毒性(On-target off-tumor)。此外,免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)等副作用也需关注。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

上述药企进一步指出,尤其在制作工艺、生产周期和治疗时机的把握方面,还存在挑战。由于CAR-T细胞的制备过程包括多个步骤,如T细胞的分离、激活、基因转导、体外扩增等。整个过程通常需要几周时间,制作工艺复杂和生产周期长,这种个性化的治疗方法限制了其快速应用。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

业内人士透露,为了解决上述问题,研究人员正在探索是否可以提前为患者准备CAR-T细胞(通用型CAR-T),或者开发更快的制备方法(FastCAR)。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

一篇在《细胞》上刊发的关于CAR-T治疗的文章指出,使用异体通用型CAR-T,已成功治疗3名患有严重复发难治性风湿免疫病的患者,逆转疾病损伤。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

这也意味着,通用型CAR-T疗法在解决自体CAR-T疗法价格昂贵、制备耗时及部分患者制备失败等问题方面,正呈现出更多可能性。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

此外,治疗费用高昂亦是一个绕不开的话题,一针百万元的CAR-T疗法能否进医保,更是各界长期关注内容。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

根据已披露的《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的申报药品名单》,国内有4款获批上市的CAR-T细胞疗法在列,包括复星凯瑞的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液、科济生物与华东医药合作开发的泽沃基奥仑赛注射液。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

值得注意的是,包括CAR-T在内的创新疗法并非“十全十美”。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

曾小峰告诉21世纪经济报道记者:“尽管创新疗法为SLE治疗带来了新希望,但亦有其短板。例如,生物制剂治疗效果尚未达到理想状态,且伴随着高昂的价格、治疗前需大量使用激素和免疫抑制剂以及潜在的副作用等问题;CAR-T等创新疗法虽已取得一定进展,但仍处于探索阶段,距离广泛应用及实现疾病根治还有很长的路要走。”k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

SLE发病机制复杂,不同患者的临床表现、疾病活动程度和严重度都有所差异,这就为药物的临床入组、试验设计、有效性验证等都带来了难点。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

从药物研发进展来看,恒瑞医药SHR0302缓释片已获批临床,开发以JAK1为作用靶点的JAK抑制剂;泽璟制药围绕新型JAK和ACVR1抑制剂展开研究,亚盛医药则是开发Bcl-2选择性抑制剂APG-2575。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

手握贝利尤单抗的GSK则是长期专注于B 细胞耗竭。2024年10月29日,GSK宣布收购恩沐生物处于临床阶段的三特异性抗体CMG1A46,关注该药物在B细胞驱动的自身免疫性疾病领域的潜力,包括SLE和LN。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

前述分析师强调,值得庆幸的是,近年来红斑狼疮治疗已取得一定的进步,后续亦有多种细胞治疗等生物制剂正在研发之中。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

由此看来,或许也正因为SLE发病机制复杂,各家药企仍在“尝试”,靶点选择亦相对分散。业内也在不断改进、开发新靶点,以期拿下这一自身免疫疾病领域的“高地”。k1m流量资讯——探索最新科技、每天知道多一点LLSUM.COM

本文链接:挑战“不死的癌症”:创新疗法层出不穷之际,距离红斑狼疮根治还有多远?http://www.llsum.com/show-9-13043-0.html

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